| | Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beruht auf einem Fehler im Gen für das lebenswichtige Eiweiß Dystrophin, das den Muskeln Stabilität verleiht. Fehlen einzelne DNA-Bausteine in diesem Gen, kommt die Eiweißproduktion aus dem Tritt und Dystrophin kann überhaupt nicht mehr hergestellt werden. Das Forscherteam reparierte in der neuen Studie zwar nicht das Gen an sich, half den Muskelzellen aber mit der sogenannten Antisense-Therapie, fehlerhafte Abschnitte zu überspringen. Heraus kamen verkürzte Versionen von Dystrophin, die immerhin etwa 26 Prozent der normalen Funktionen erfüllen konnten.
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